El ARN de interferencia (ARNi) se está posicionando como una terapia revolucionaria. Actúa directamente sobre el ARN mensajero para regular la producción de proteínas y ofrece un enfoque preciso para tratar diversas enfermedades.
¿Qué es el ARN de Interferencia (ARNi)?
El ADN dentro del núcleo de nuestras células se transcribe en ARN. Algunos de estos ARN son ARN mensajeros (ARNm), que contienen las instrucciones necesarias para producir proteínas. Sin embargo, no todos los ARN se traducen en proteínas. Algunos, conocidos como ARN de interferencia (ARNi), se unen a ARNm específicos para impedir su traducción, regulando así la producción de proteínas.
Existen dos tipos principales de ARNi:
- siARN (small interfering RNA): Actúan de manera muy específica, bloqueando un único ARNm.
- miARN (microRNA): Tienen un alcance más amplio y pueden fijarse a varios ARNm diferentes.
Potencial Terapéutico del ARNi
Los tratamientos basados en ARNi utilizan ARNi sintéticos diseñados para destruir ARNm específicos. Estos tratamientos imitan el mecanismo natural de interferencia que utilizan nuestras células.
Funcionan interrumpiendo la producción de proteínas defectuosas o producidas en exceso que están implicadas en diversas enfermedades. Al fijarse a ARNm específicos, estos tratamientos pueden prevenir la aparición de síntomas o ralentizar la progresión de la enfermedad.
Un ejemplo de su uso es en el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad rara causada por la acumulación de una proteína defectuosa, la transtiretina, producida principalmente por el hígado.
Además, se están desarrollando tratamientos basados en ARNi para enfermedades más comunes, como la reducción del colesterol en sangre, un factor de riesgo importante para las enfermedades cardiovasculares.
Ventajas Clave de la Terapia con ARNi
- Versatilidad: Pueden dirigirse a casi cualquier proteína del organismo a través de su ARNm.
- Precisión: Al actuar sobre ARNm específicos, limitan los efectos secundarios al afectar solo a las células que producen ese ARNm.
- Reversibilidad: Su acción es transitoria, ya que las moléculas son rápidamente degradadas por el organismo.
El ARNi induce un «silenciamiento génico» selectivo, donde la expresión de un gen se detiene temporalmente.
A diferencia de las terapias génicas, el ARNi no modifica el genoma dentro del núcleo de la célula. En cambio, actúa en el citoplasma, lo que se traduce en un perfil de seguridad más alto, ya que su efecto es transitorio y reversible.
La Importancia de los Vectores
Para que los ARNi sean efectivos, deben llegar con precisión a las células que producen el ARNm objetivo. Dado que son moléculas frágiles, se utilizan vectores para protegerlos durante su circulación en el torrente sanguíneo, facilitar su entrada en las células y asegurar su liberación en el lugar correcto.
La administración de tratamientos con ARNi suele realizarse mediante una simple inyección debajo de la piel, de forma mensual, trimestral o semestral, dependiendo de la enfermedad. Este enfoque ofrece flexibilidad y comodidad para los pacientes.
