¿Qué es la terapia génica? ¿Cómo Funciona?

La terapia génica es cuando se introduce ADN en un paciente para tratar una enfermedad genética. El nuevo ADN generalmente contiene un gen que funciona para corregir los efectos de una mutación que causa enfermedad.

La terapia génica utiliza secciones de ADN? (¿normalmente genes?) para tratar o prevenir enfermedades.
El ADN se selecciona cuidadosamente para corregir el efecto de un gen mutado que está causando la enfermedad.
La técnica se desarrolló por primera vez en 1972, pero hasta ahora ha tenido un éxito limitado en el tratamiento de enfermedades humanas.
La terapia génica puede ser una opción de tratamiento prometedora para algunas enfermedades genéticas, incluyendo la distrofia muscular y la fibrosis quística.
Existen dos tipos diferentes de terapia génica dependiendo de qué tipos de células se traten:
Terapia génica somática: transferencia de una sección del ADN a cualquier célula del cuerpo que no produzca espermatozoides u óvulos. Los efectos de la terapia génica no se transmitirán a los hijos del paciente.
Terapia génica de la línea germinal: transferencia de una sección del ADN a las células que producen óvulos o espermatozoides. Los efectos de la terapia génica se transmitirán a los hijos del paciente y a las generaciones posteriores.

Técnicas de terapia génica

Existen varias técnicas para llevar a cabo la terapia génica. Estos incluyen

Terapia de aumento genético

Se utiliza para tratar enfermedades causadas por una mutación que impide que un gen produzca un producto que funcione, como una proteína?
Esta terapia añade ADN que contiene una versión funcional del gen perdido a la célula.
El nuevo gen produce un producto que funciona a niveles suficientes para reemplazar la proteína que faltaba originalmente.
Esto sólo tiene éxito si los efectos de la enfermedad son reversibles o no han causado un daño duradero al cuerpo.
Por ejemplo, esto se puede utilizar para tratar trastornos de pérdida de la función, como la fibrosis quística, introduciendo una copia funcional del gen para corregir la enfermedad (véase la ilustración a continuación).

Terapia de inhibición génica

Adecuado para el tratamiento de enfermedades infecciosas, cáncer y enfermedades hereditarias causadas por una actividad genética inadecuada.
El objetivo es introducir un gen cuyo producto tampoco:
- inhibe la expresión de otro gen
- interfiere con la actividad del producto de otro gen.
La base de esta terapia es eliminar la actividad de un gen que estimula el crecimiento de células relacionadas con la enfermedad.
Por ejemplo, el cáncer es a veces el resultado de la sobreactivación de un oncogén? (gen que estimula el crecimiento celular). Por lo tanto, al eliminar la actividad de ese oncogén a través de la terapia de inhibición génica, es posible prevenir un mayor crecimiento celular y detener el cáncer en su camino.

Destrucción de células específicas

Adecuado para enfermedades como el cáncer que pueden ser tratadas destruyendo ciertos grupos de células.
El objetivo es insertar ADN en una célula enferma que hace que esa célula muera.
Esto puede lograrse de dos maneras:
- el ADN insertado contiene un gen «suicida» que produce un producto altamente tóxico que mata a la célula enferma
- el ADN insertado provoca la expresión de una proteína que marca las células de modo que las células enfermas son atacadas por el sistema inmunológico natural del cuerpo.
Es esencial con este método que el ADN insertado se dirija adecuadamente para evitar la muerte de las células que están funcionando normalmente.

¿Cómo se realiza la transferencia de ADN?

Una sección de ADN/geno que contiene instrucciones para hacer una proteína útil se empaqueta dentro de un vector, generalmente un virus, una bacteria o un plásmido.
El vector actúa como un vehículo para transportar el nuevo ADN a las células de un paciente con una enfermedad genética.
Una vez dentro de las células del paciente, el ADN/geno es expresado por la maquinaria normal de la célula, lo que conduce a la producción de la proteína terapéutica y al tratamiento de la enfermedad del paciente.

Desafíos de la terapia génica

Entregando el gen en el lugar correcto y encendiéndolo:
- es crucial que el nuevo gen llegue a la célula correcta
- la entrega de un gen en la célula equivocada sería ineficiente y también podría causar problemas de salud para el paciente
- incluso una vez que la célula correcta ha sido seleccionada, el gen tiene que ser activado.
- las células a veces obstruyen este proceso al apagar los genes que muestran una actividad inusual.
Evitando la respuesta inmune: El papel del sistema inmunológico es combatir a los intrusos.
- A veces los nuevos genes introducidos por la terapia génica se consideran intrusos potencialmente dañinos.
- Esto puede desencadenar una respuesta inmune en el paciente, que podría ser perjudicial para él.
- Por lo tanto, los científicos tienen el desafío de encontrar una manera de entregar genes sin que el sistema inmunológico se dé cuenta.
- Por lo general, esto se logra mediante el uso de vectores que tienen menos probabilidades de desencadenar una respuesta inmunitaria.
Asegurándose de que el nuevo gen no interrumpa la función de otros genes:
- Idealmente, un nuevo gen introducido por la terapia génica se integrará en el genoma del paciente y continuará trabajando durante el resto de su vida.
- Existe el riesgo de que el nuevo gen se inserte en la trayectoria de otro gen, interrumpiendo su actividad.
- Esto podría tener efectos dañinos, por ejemplo, si interfiere con un gen importante involucrado en la regulación de la división celular, podría resultar en cáncer.
El costo de la terapia génica:
- Muchos de los trastornos genéticos que se pueden tratar con terapia génica son extremadamente raros.
- Por lo tanto, la terapia génica a menudo requiere un enfoque individual, caso por caso. Esto puede ser efectivo, pero también puede ser muy costoso.