¿Qué es la terapia genética? ¿Cómo funciona?

La terapia genética es una forma de terapia que consiste en insertar uno o más genes correctores diseñados en el laboratorio en el material genético de las células de un paciente para curar una enfermedad genética.

La expresión del nuevo o nuevos genes puede entonces alterar la transcripción de ADN o ARN utilizada para sintetizar proteínas y por lo tanto corregir la enfermedad. La terapia génica se encuentra todavía en fase experimental y, por lo tanto, su uso no está todavía generalizado.

La terapia genética que utiliza un vector de adenovirus :
Terapia genética usando un vector de adenovirus: Se inyecta un nuevo gen en un vector de adenovirus, que se utiliza para introducir el ADN modificado en una célula humana. Si el tratamiento tiene éxito, el nuevo gen producirá una proteína funcional.
Procedimiento de la terapia génica
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Procedimiento de la terapia génica

Uno de los primeros obstáculos de la terapia génica es la introducción exitosa del gen corregido en las células humanas. Una vez introducido, el gen debe ser incorporado en el material genético de esas células.

Algunas de las principales enfermedades que se están investigando actualmente en los estudios de terapia génica incluyen:

  • Fibrosis quística
  • Anemia drepanocítica
  • Hemofilia
  • Distrofia muscular
  • Cáncer

Uno de los principales vectores utilizados para llevar genes modificados a las células es el virus. Los virus suelen adherirse a una célula anfitriona y transfieren su material genético viral a ella. Luego se apoderan de la célula y utilizan los componentes de la misma para hacer copias del virus.

Los científicos pueden modificar estos virus para que contengan sólo material terapéutico y no material genético viral, pero aún así conservan su capacidad infecciosa para que el ADN beneficioso pueda ser transferido a las células huésped.

Entre los vectores comúnmente utilizados se encuentran los adenovirus, los virus adeno-asociados, los retrovirus y el virus del herpes simple.

Hay dos tipos principales de terapia génica que incluyen:

Terapia genética somática

Con esta forma de terapia, sólo se atacan las células somáticas (células del cuerpo) y no las células de la línea germinal, también conocidas como gametos o células sexuales. Si la modificación del ADN se limita sólo a las células del cuerpo, entonces el genoma alterado sólo afecta al individuo tratado y no a la descendencia que se produce cuando los gametos se unen para formar un cigoto.

Terapia de línea germinal

Esto implica la incorporación de un gen adaptado a los gametos, alterando permanentemente los genes heredados por las generaciones futuras. Este tipo de terapia está prohibida en muchos países debido a preocupaciones éticas y técnicas.