Científicos desarrollan una nueva terapia genética que funciona en ratones en contra de la atrofia óptica dominante
En un estudio que apareció en Frontiers in Neuroscience, un equipo de investigadores del Trinity College Dublin propone una nueva terapia génica que algún día podría ser útil para tratar una importante enfermedad ocular que también puede causar pérdida de visión en los casos más graves. que afecta a miles de sujetos en todo el mundo.
¿Qué es la atrofia óptica dominante?
Estamos hablando de la atrofia óptica dominante, una condición que ve el deterioro de los nervios ópticos, síntomas que suelen presentarse en los primeros años de la etapa adulta.
Inicialmente hay una pérdida de visión moderada y varios defectos de visión, incluidos los relacionados con el reconocimiento de colores. Sin embargo, los niveles de gravedad pueden variar. Para algunas personas, los síntomas en sí pueden empeorar con el tiempo y provocar ceguera total. Actualmente no existe cura para la atrofia óptica dominante.
Atrofia óptica dominante causada por mutaciones en el gen OPA1
En el pasado, los investigadores han descubierto un gen, llamado OPA1, que parece desempeñar un papel en esta enfermedad al proporcionar las instrucciones necesarias para producir una proteína particular en células y tejidos. Esta proteína es muy importante para el funcionamiento de las mitocondrias y sin ella la función mitocondrial en sí ya no es óptima.
Según los científicos, la atrofia óptica dominante es causada por mutaciones en el gen OPA1, que conduce a mitocondrias disfuncionales que causan y progresan el trastorno.
Experimentos con ratones de terapia genética
El equipo de investigadores, dirigido por Daniel Maloney y Jane Farrar, de la Facultad de Genética y Microbiología de Trinity, ha ideado una nueva terapia génica que, cuando se prueba en ratones, parece proteger con éxito las funciones visuales en ratas previamente tratadas con un particular. químico. dirigido a las mitocondrias.
El propio Maloney explica el experimento: “Usamos una técnica de laboratorio inteligente que permite a los científicos entregar un gen específico a las células que lo necesitan utilizando virus no dañinos especialmente diseñados. Esto nos permitió alterar directamente el funcionamiento de las mitocondrias en las células que tratamos, aumentando su capacidad para producir energía que a su vez ayuda a protegerlas del daño celular. «
¿También es útil para los humanos?
Según los mismos investigadores, esta terapia basada en el gen OPA1 también podría resultar útil para humanos con atrofia óptica dominante y quizás también otras enfermedades que afectan la disfunción mitocondrial. La disfunción de las mitocondrias, de hecho, también puede provocar otras patologías y trastornos neurológicos y una posible cura para este tipo de disfunción provocada por el gen OPA1 podría tener un impacto social muy grande.
Los mismos investigadores, por boca del profesor Farrar, sin embargo, parten de la premisa de que aún falta mucho para llegar al objetivo real, que es un verdadero tratamiento terapéutico para el ser humano.
